Намечаются прорывы в лечении буллезного эпидермолиза (БЭ) – редкого генетического заболевания, для которого на данный момент существует только поддерживающая симптоматическая терапия.
Эти новые методы лечения еще не одобрены, но уже проводятся клинические исследования в специализированных клиниках для пациентов с БЭ, в том числе в клинике при Стэнфордском университете.
Речь идет о таргетной терапии БЭ. Многие из современных терапевтических методов нацелены на ген коллагена 7-го типа для лечения одного из наиболее тяжелых типов БЭ, рецессивного дистрофического БЭ (РДБЭ). При РДБЭ пациенты рождаются с мутациями в гене коллагена 7A, при этом нарушается образование якорных фибрилл, которые соединяют эпидермис с дермой. Вот почему их называют детьми-бабочками, – их кожа хрупкая, как крылья бабочки, – говорит доктор Jean Y. Tang, профессор дерматологии в Стэнфордском университете.
Одним из таких исследовательских препаратов является EB-101 (Abeona Therapeutics), аутологичная генно-скорректированная клеточная терапия, для которой скоро начнется 3 фаза клинических исследований у пациентов с РДБЭ. Доктор Tang является главой исследовательской группы, которая разработала этот метод лечения. Она говорит, что терапия включает доставку генов коллагена 7A1 в кератиноциты и в стволовые клетки пациента и пересадку их с уже исправленным белком обратно пациенту в пораженные участки кожи для лечения стволовыми клетками, чтобы обеспечить нормальное функционирование кожи и заживление. За счет того, что работающая копия гена вносится и в стволовые клетки, такая ткань обновляет сама себя. Лечение EB-101 длится от шести месяцев до нескольких лет. Также на данный момент изучается системное внутривенное введение при РДБЭ препарата PTR-01 (Phoenix Tissue Repair) в рамках 1/2 фазы клинических исследований. PTR-01 представляет собой коллаген 7 типа, у него есть большой потенциал, ведь он заменяет белок, дефицитный при данной патологии. Поскольку он применяется системно, он действительно может помочь не только коже, но и справиться с внутренними проявлениями, наблюдаемыми при этом заболевании. Пациенты с буллезным эпидермолизом часто имеют раны не только на коже, но также во рту и пищеводе, что приводит к плохому питанию и анемии, а также к рубцам на слизистых из-за пузырей и ран.
Еще один препарат для генной терапии FCX-007 разрабатывается с начала 2019 года совместно Fibrocell Science и Castle Creek Pharmaceuticals. В настоящее время проходит 1/2 фаза исследования FCX-007. Она включает в себя биопсию кожи пациента, выделение фибробластов и инъекцию модифицированных фибробластов, которые производят правильный белок, по периферии раны.
А в июне 2019 года Krystal Biotech объявила о положительных результатах фазы 2 клинических исследований препарата для генной терапии KB103, предназначенного для доставки функциональных генов человеческого коллагена 7A1 в делящиеся и неделящиеся клетки кожи пациентов. Молекулярные биологи используют вирусные векторы для доставки необходимых генов в клетки, а сам препарат реализован в виде крема.
Есть еще препарат AP101 (Oleogel-S10; Amryt Pharma), который доступен для местного лечения ожоговых ран в Европе. Ученые надеются, что он поможет не только при ожогах, но и при ранах БЭ, ускоряя заживления и облегчая болевые симптомы. В США проводится набор пациентов для 3 фазы исследования препарата Oleogel-S10.
Дерматологам следует направлять пациентов с БЭ в специализированные центры по лечению буллезного эпидермолиза, которые существуют при крупных академических центрах или детских больницах для оптимизации лечения и ухода за такими больными.
Источник:
https://www.dermatologytimes.com/view/pipeline-progress-in-epidermolysis-bullosa
В американському журналі JAMA Dermatology А.В. Амштуц та співавтори опублікували результати дослідження, в якому порівнювали ефективність засобів для зовнішнього застосування при розацеа.
Ранній початок терапії псоріазу може не лише швидко очистити шкіру, а й надовго стримати повернення хвороби навіть після припинення лікування.
Міжнародне рандомізоване клінічне дослідження GIraFFE, результати якого опубліковані в журналі Clinical Nutrition, показало, що суміші на основі цільного козячого молока можуть допомогти зменшити ризик розвитку атопічного дерматиту у дітей, які перебувають на штучному вигодовуванні, особливо якщо в родині вже були випадки цього захворювання.
